Il trapianto allogenico di cellule staminali viene impiegato nel caso di patologie ematologiche in cui vi sia un’alterazione grave del compartimento staminale, sia essa intesa come riduzione quantitativa (aplasia midollare severa), qualitativa (leucemie o linfomi, in cui avviene una mutazione neoplastica) o per difetto congenito (Talassemia major).

In dettaglio le patologie nelle quali è stato impiegato il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche sono:


Tabella 2. Esempi di patologie curabili mediante trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche 



Patologie neoplastiche: Patologie non neoplastiche: Disordini metabolici genetici:
Leucemie mieloidi acute Aplasia midollare grave Mucopolisaccaridosi
Leucemie linfoidi acute Emoglobinuria parossistica notturna Tesaurismosi
Leucemie mieloidi croniche Anemia di Fanconi Altri disturbi metabolici rari
Sindrome mielodisplastica Anemia di Blakfan-Diamond  
Linfoma non Hodgkin Talassemie  
Linfoma di Hodgkin Anemia falciforme  
Leucemia linfatica cronica Altre emoglobinopatie  
Mieloma Multiplo Immunodeficienza grave combinata  
Leucemia a cellule capellute Osteopetrosi  

 

Leucemie acute mieloidi:
per l’alto rischio di ricaduta che caratterizza tali patologie, sono candidati al trapianto di cellule staminali allogenico i pazienti in prima remissione completa (RC), ottenuta con la chemioterapia convenzionale, con disponibilità di un donatore familiare HLA identico, o pazienti in seconda o terza remissione completa.

Leucemie acute linfoidi:
vengono avviati a trapianto di cellule staminali allogenico i pazienti in prima RC se la malattia presenta caratteristiche biologiche ad alto rischio, o pazienti in seconda RC che hanno elevato il rischio di ricaduta.

Leucemia mieloide cronica:
una particolare menzione merita questa complessa patologia, caratterizzata da un decorso articolato in una fase cronica, in cui la patologia è stabile e il paziente non presenta sintomi importanti, e in una fase accelerata che culmina in una forma molto aggressiva, del tutto simile ad una leucemia acuta, con una prognosi infausta.
Un tempo, se il paziente era di giovane età con disponibilità di un donatore familiare compatibile, si procedeva al trapianto di cellule staminali allogenico in una fase precoce, la cosiddetta fase cronica, nella quasi totalità dei casi.
Attualmente, essendo disponibili nuovi farmaci che mantengono stabile la patologia per lungo tempo, consentendo di ottenere RC a lungo termine, il trapianto di cellule staminali allogenico nella leucemia mieloide cronica viene riservato solo a pazienti selezionati che presentano fattori di rischio elevato per alcune caratteristiche biologiche della loro malattia.

Aplasia midollare grave:
trattandosi di una malattia delle cellule staminali emopoietiche che risultano gravemente ridotte di numero, il trapianto di cellule staminali allogenico si inserisce nel trattamento di tale patologia al fine di infondere cellule staminali allogeniche sane, in grado di ripopolare il midollo “vuoto” del paziente.
 
Talassemia Major:
la Talassemia è una malattia congenita caratterizzata da un deficit di sintesi di emoglobina che comporta una grave e progressiva forma di anemia emolitica, i cui segni clinici si evidenziano già nei primi mesi di vita. Le trasfusioni di globuli rossi, in media una ogni 15 giorni, consentono di correggere l’anemia ma comportano gravi conseguenze legate all’accumulo di ferro nei tessuti, ragione per cui si rende necessaria una terapia chelante il ferro in infusione continua per 8-12 ore tutti i giorni. Tale approccio terapeutico ha consentito di portare la sopravvivenza del paziente talassemico, che un tempo non superava i 5-10 anni, intorno ai 25-35 anni. Il trapianto di cellule staminali allogenico invece, correggendo il difetto genetico dei globuli rossi attraverso l’infusione di cellule staminali di un donatore sano, si prefigge come obiettivo la guarigione dalla Talassemia.